Una nuova opzione terapeutica per i pazienti neurologici a partire da luglio. "Ridurrà i ricoveri ospedalieri."
- La prossima, seconda preparazione immunoglobulinica sottocutanea nel programma B.67 migliorerà la disponibilità della terapia domiciliare
- - Questo è molto importante perché molti dei nostri pazienti con CIDP sono persone che, grazie al trattamento, possono lavorare professionalmente e continuare la loro formazione - sottolinea la neurologa Prof.ssa Anna Kostera-Pruszczyk
La polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) è una malattia neurologica rara e devastante in cui l'organismo attacca i propri nervi periferici. Sebbene la diagnosi sia solitamente uno shock per i pazienti, con un trattamento tempestivo e moderno, molti possono tornare alla normalità.
Il trattamento della CIDP può essere implementato in Polonia nell'ambito del programma farmacologico B.67, noto anche come trattamento immunoglobulinico per le malattie neurologiche. Dal 1° luglio è disponibile una nuova opzione terapeutica: l'immunoglobulina sottocutanea con ialuronidasi, che può migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti affetti da CIDP.
"Questa è un'ottima notizia. La terapia immunoglobulinica sottocutanea consente di ridurre le visite ospedaliere e di recuperare una certa indipendenza dalla malattia, con conseguente maggiore normalità delle attività quotidiane e più tempo da trascorrere con la famiglia. Siamo lieti e grati che il Ministero della Salute abbia riconosciuto le esigenze dei pazienti affetti da CIDP e stia introducendo ulteriori farmaci moderni per il rimborso", afferma Lucyna Wierzowiecka, presidente della neonata axON – Associazione per i pazienti con CIDP, GBS e MMN.
La CIDP è causata da una risposta anomala del sistema immunitario che attacca le guaine mieliniche dei nervi periferici. Questo processo provoca danni e, di conseguenza, debolezza muscolare e compromissione sensoriale.
La malattia si sviluppa solitamente gradualmente, nell'arco di diverse settimane o mesi, sebbene possano verificarsi anche casi più improvvisi. Può essere progressiva, con sintomi che peggiorano costantemente nel tempo, o recidivante-remittente, con periodi di remissione e ricadute.
In circa il 10% dei pazienti, il decorso è monofasico, il che significa che il trattamento produce un miglioramento duraturo. A causa dell'aspecificità dei sintomi, la CIDP viene talvolta confusa con altre malattie neuromuscolari.
"La diagnosi di polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica si basa su un colloquio approfondito, un esame neurologico ed esami quali l'elettromiografia (EMG) e l'analisi del liquido cerebrospinale, che viene raccolto dal paziente durante una puntura lombare", afferma la Prof.ssa Anna Kostera-Pruszczyk, MD, PhD, responsabile del Dipartimento di Neurologia presso l'Università di Medicina di Varsavia, il Centro per le malattie neuromuscolari rare e membro della prestigiosa rete internazionale di centri di eccellenza GBS/CIDP.
Talvolta è necessario ampliare l'iter diagnostico per escludere altre patologie che potrebbero assomigliare alla CIDP.
"Poiché non esistono marcatori biologici chiari per la CIDP, i criteri clinici ed elettrodiagnostici sono cruciali, ma disponiamo di ottimi criteri diagnostici sviluppati da un gruppo di esperti europei. Una diagnosi efficace è fondamentale perché consente una diagnosi precoce di questa malattia e, di conseguenza, la rapida attuazione di un trattamento appropriato, aumentando le possibilità del paziente di una remissione parziale o addirittura completa. Molti pazienti, nonostante le difficili fasi iniziali, sono in grado di tornare al lavoro e alle normali attività della vita", osserva l'esperto.
Il trattamento della CIDP mira a sopprimere la risposta autoimmune del sistema immunitario del paziente. Si utilizzano principalmente corticosteroidi e, se questi si rivelano inefficaci o controindicati, si ricorre alle immunoglobuline per via endovenosa (IVIg), considerate il gold standard nella terapia della CIDP, o alla plasmaferesi.
Alcuni pazienti assumono anche farmaci immunosoppressori e la riabilitazione (fisioterapia) è sempre necessaria per favorire il recupero e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
Si stima che circa 2.600 persone in Polonia soffrano di CIDP (circa lo 0,007% della popolazione). I dati disponibili in letteratura indicano che in circa il 40% dei pazienti il trattamento steroideo è inefficace o controindicato. In Polonia, questo rappresenta oltre 1.000 individui per i quali le immunoglobuline rappresentano il trattamento di riferimento.
I dati dello studio PATH mostrano che fino al 90% di loro risponde bene al trattamento con immunoglobuline per via endovenosa, ottenendo la stabilizzazione della malattia.
In Polonia, il trattamento della CIDP è stato effettuato dal 2014 nell'ambito del programma farmacologico B.67, implementato in numerosi centri in tutto il Paese.
Il programma riguarda il trattamento di varie malattie neurologiche su base autoimmune (tra cui miastenia grave, sindrome di Devic, miopatie infiammatorie e CIDP) con immunoglobuline per via endovenosa.
"Il ruolo delle immunoglobuline è quello di modulare la risposta immunitaria (nel caso della CIDP, inibendo la distruzione delle guaine mieliniche) e alleviare i sintomi neurologici. Questo trattamento viene utilizzato nei casi in cui altri metodi terapeutici non producono i risultati desiderati e il suo obiettivo è rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti", afferma il Prof. Kostera-Pruszczyk.
"Per i pazienti la cui malattia si è stabilizzata con la terapia immunoglobulinica per via endovenosa, si raccomanda una terapia di mantenimento con immunoglobuline sottocutanee. È inoltre importante notare che circa la metà dei pazienti attualmente trattati nel programma B.67 ha ricevuto una diagnosi di polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica", osserva.
Dal 1° luglio, un'altra nuova terapia rimborsabile è disponibile nell'ambito del programma B.67: HyQvia (fSCIG). Questa moderna immunoglobulina sottocutanea con ialuronidasi viene utilizzata come terapia di mantenimento dopo che il paziente è stato stabilizzato con terapia endovenosa.
È caratterizzato da un'elevata biodisponibilità (paragonabile alle immunoglobuline per via endovenosa) e studi clinici ne hanno confermato l'elevata efficacia e sicurezza.
"Questa seconda preparazione immunoglobulinica sottocutanea nel programma B.67 rappresenta un vero progresso che migliorerà la disponibilità della terapia domiciliare. Le terapie sottocutanee liberano i pazienti dalla necessità di visite ospedaliere regolari per la somministrazione endovenosa di farmaci. Questo è fondamentale, poiché molti dei nostri pazienti affetti da CIDP sono in grado di lavorare e continuare la loro formazione grazie al trattamento. Questo farmaco viene somministrato ogni 3-4 settimane a domicilio. Il trattamento domiciliare, senza la necessità di visite ospedaliere, non solo riduce lo stress e il peso della malattia sul paziente, ma riduce anche i costi di sistema", afferma il Professor Kostera-Pruszczyk.
Libera spazio ospedaliero e tempo per gli specialisti per i pazienti successivi che necessitano di diagnosi e trattamento. "Questo consente al sistema sanitario di operare in modo più efficiente. E la capacità di adattare i farmaci alle esigenze di ogni singolo paziente è fondamentale nelle malattie croniche", sottolinea l'esperto.
"Apprezziamo questa decisione, ma allo stesso tempo constatiamo che molti pazienti incontrano ancora notevoli difficoltà nell'accesso a diagnosi, cure e supporto adeguato. Ci auguriamo che questa azione sia l'inizio di cambiamenti sistemici più ampi che miglioreranno realmente la qualità della vita dei pazienti", afferma Wierzowiecka.
L'obiettivo principale dell'attivista e paziente è aumentare il numero di persone idonee al programma farmacologico B.67. "Come organizzazione di pazienti, siamo aperti alla collaborazione con il Ministero della Salute. I progressi della medicina e la crescente disponibilità di terapie moderne offrono l'opportunità di migliorare concretamente la nostra qualità di vita", sottolinea Lucyna Wierzowiecka.
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